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- GeneVentiv 获得 250 万美元 SBIR 拨款用于开发血友病基因疗法
- 2024-04-24 20:00:15
- GeneVentiv Therapeutics 已获得 250 万美元拨款，用于对其治疗 A 型和 B 型血友病的一次性输注基因疗法（使用或不使用凝血因子抑制剂）进行临床前测试。继在两种血友病小鼠模型中取得了良好的结果后，该疗法 GENV-HEM 将在一项大型研究中用血友病犬模型进行测试。资金还将用于评估基因疗法在体内的分布和相关的毒理学。这些研究预计将支持未来该疗法的研究性新药应用。
